أخبار الطبي-عمّان
ما هو مرض التليف الكيسي (cystic fibrosis) ؟
- التليُّف الكيسي هو أحد الأمراض الوراثية (أي تنتقل من الأباء للأبناء عبر الجينات) التي تصيب الغدد الإفرازية المسؤولة عن تصنيع و إفراز المخاط والعرق بحيث يصبح المخاط ذو طبيعة سميكة جداً.
- يُؤثر بشكل رئيسي بالرئتين و البنكرياس و قد يصيب الأعضاء الأخرى كالكبد، و طبيعة المخاط السميكة لدى هؤلاء المرضى يُوفر بيئة مناسبة للبكتيريا للنمو مما يجعل المرضى أكثر عرضة للإصابة بالعدوى المختلفة و خاصة الرئتين، كما و أنه يعمل على انسداد قنوات البنكرياس التي تفرز الإنزيمات الهاضمة للدهون والبروتينات، و بالتالي يؤثر بإمتصاصها عبر الأمعاء، و هذا يتسبب بمشاكل سوء التغذية و انتفاخ البطن و الإمساك.
- أما الغدد العرقية فتفرز العرق المالح (وهنا أول ما تلاحظه الأم خلال تقبيل الطفل الشعور بطعم مالح) و هذا بسبب اختلال افراز الأيونات المختلفة ، و قد يتسبب بمشاكل صحية كالجفاف .
- التليف الكيسي يزيد من فرصة الإصابة بالسكري ، هشاشة العظام و العقم عند الذكور.
بعد إجراء دراسة كبيرة ووفقاً للنتائج التي نُشرت في مجلة لانسيت الصدرية (Lancet Respiratory Medicine) فإنّ العلماء توصلوا لعلاج مرض التليف الكيسي والذي يشمل على تبديل الجينات المسؤولة عن التليف الكيسي، وقد أظهر العلاج فائدة كبيرة لأول مرة في وظيفة الرئة للمرضى المصابين بهذا المرض.
- شملت الدراسة على 136 شخص من مرضى التليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عاماً وأكثر والذين تلقوا جرعات شهرية من العلاج الجيني أو علاجاً وهمياً (placebo) وذلك لمدة سنة واحدة.
- المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني أظهروا تحسناً في وظائف الرئة مقارنةً مع المرضى الذين تلقوا الدواء الوهمي، مما يجعل هذه الدراسة الأولى من نوعها في العالم التي تُظهر أن الجرعات المتكررة من العلاج الجيني يمكن أن يكون لها تأثير ملموس على التليف الكيسي.
- في هذه التجربة، عُرف العلاج الجيني باستنشاق جزيئات الحمض النووي (DNA) الملفوف بكريات الدهون، أو الجسيمات الشحمية (liposomes) ، التي توصل الجين إلى الخلايا الموجودة في بطانة الرئة.
وأما بخصوص الخطوات القادمة بعد هذه النتائج المُثيرة فهي:
- التخطيط لدراسات متابعة للنظر في ما إذا كانت جرعات أعلى ، وأكثر تواتراً قد يكون لها فائدة أكبر.
- اختبار طرق الجمع بين العلاج الجيني مع العلاج بالعقاقير لزيادة تأثيره.
- وضع طرق أُخرى لتوصيل العلاج الجيني إلى الرئة وذلك باستخدام الفيروس الهجين التي يتم تصنيعه في المختبر.
اقرا ايضا:
المصدر: