علاج جيني للهيموفيليا يظهر نجاح مبكر

علاج جيني للهيموفيليا يظهر نجاح مبكر

أخبار الطبي .وفقا لدراسة حديثة فان حقنة واحدة كافية لتوقف مرضى الهيموفيليا( الناعورB ) عن تناول المزيد من الادوية.

قاموا باعطاء 6 مرضى فيروس يصيب الجسم مع المخطط اللازم لانتاج بروتينات تخثر الدم، 4 مرضى توقفوا عن استخدام الادوية.

الاشخاص المصابون بمرض الناعور B لديهم خطأ في الرمز الجيني لديهم ولهذا لا يستطيعون انتاج بروتين يدعى العامل التاسع والذي يعتبر مهم ورئيسي في تخثر الدم.

العلاج المتوفر لهؤلاء المرضى هو حقن العامل التاسع، واحيانا قد تتطلب اكثر من مرة اسبوعيا وهو علاج باهظ الثمن.

قام الباحثون باستخدام فيروس يصيب الجسم دون اي اعراض، وقاموا بتعديله لاستهداف خلايا الكبد ومعها المادة الوراثية للعامل التاسع ، ومن بعدها يستقر الجين في خلايا الكبد محفزة الخلايا لتصنيع البروتين.

قاموا بحقن الفيروس لستة مرضى بجرعات مختلفة حيث حقن مريضان بجرعة منخفضة ومريضان بجرعة معتدلة ومريضان بجرعة عالية.

واظهرت النتائج ارتفاع مستوى العامل التاسع لدى المرضى، حيث انه لا يتجاوز لديهم 1% نسبة للاشخاص الطبيعين ولكن بعد الحقن تراوح مستوى العامل التاسع من 2% الى 12%. المريض الاول حافظ على نسبة 2% من العامل التاسع لاكثر من 16 شهر، وواحد من المرضى الذين تلقوا جرعة عالية حافظ على مستوى العامل التاسع بين 8% الى 12% لمدة 20 شهر.

إذا كان الشخص مصاب بمرض في النخاع الشوكي، كيف يتم الكشف عن النخاع الشوكي؟

وقال احد المرضى انه لم يحتاج لاي علاج طبيعي على الرغم من انه كان يتعرض للحقن 3 مرات اسبوعيا، كما اضاف انه استطاع ان يمارس الانشطة دون الحاجة الى اخذ حقنة من العامل التاسع قبل القيام بها. وقال الباحثون انه باستخدام هذا العلاج لن يحتاج المرضى لمراجعة العيادات الا اذا اصيبوا بحالات نزف دم بكمية كبيرة.

واضاف الباحثون ان جميع المرضى استفادوا من هذا العلاج ومن ضمنهم اولئك الذين استمروا بالخضوع للعلاج السابق حيث احتاجوا الى جرعات قليلة من العلاج.

وقال الباحثون انهم يريدون اجراء المزيد من الدراسات للتأكد من امان هذا العلاج واثاره الجانبية.


اقرا ايضاً :

ارتفاع مستوى الحديد في الجسم.. هل هو ضار؟

المصدر : BBC

هل وجدت هذا المحتوى الطبي مفيداً؟

happy مفيد

sad غير مفيد

يتألف طاقم الطبي من مجموعة من مقدمي الرعاية الصحية المعتمدين، من أطباء، صيادلة وأخصائيي تغذية. يتم كتابة المحتوى الطبي في الموقع من قبل متخصصين ذوي كفاءات ومؤهلات طبية مناسبة تمكنهم من الإلمام بالمواضيع المطلوبة منهم، كل وفق اختصاصه. ويجري الإشراف على محتوى موقع الطبي من قبل فريق التحرير في الموقع الذي يتألف من مجموعة من الأطباء والصيادلة الذين يعتمدون مصادر طبية موثوقة في تدقيق المعلومات واعتمادها ونشرها. يشرف فريق من الصيادلة المؤهلين على كتابة وتحرير موسوعة الأدوية. يقوم على خدمات الاستشارات الطبية والإجابة عن أسئلة المرضى فريق من الأطباء الموثوقين والمتخصصين الحاصلين على شهادات مزاولة معتمدة، يشرف عليهم فريق مختص يعمل على تقييم الاستشارات والإجابات الطبية المقدمة للمستخدمين وضبط جودتها.

الكلمات مفتاحية

أسئلة وإجابات مجانية مقترحة متعلقة بأمراض الدم

سؤال من ذكر سنة

في أمراض الدم

عن مرض متلازمة خلية منجلية'سيكل' تعريف المرض؟ طرق علاجة؟ نسبة الشفاء من هذا المرض؟المستشفيات المتخصصة والتفوقه في علاج هذا المرض...

هو مرض ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن تصنيع هيموغلوبين الدم. يجب تجنب بعض الامور التي تزيد من اعراض و مضاعفات المرض كنقص الاكسجين. اما بالنسبة لعلاجه نهائياً فهي قضية بحثية و غير مطبقة على ارض الواقع. يمكن إعطاء المريض الدم (نقل الدم) في حالة الحاجة اليه.

سؤال من ذكر سنة

في أمراض الدم

مرحبا . انا مصاب بمرض الناعور الفئة أ . هل عثر علاج لهاذا المرض علاج قاطع ؟

ان الناعور (Hemophilia) هو مرض وراثي ناجم عن نقص باحد عوامل تخثر الدم، يتجلى بنزيف متكرر في الاعضاء الداخلية، خاصة بالمفاصل. يحمل صبغي الجنس الانثوي، الصبغي X، الجين الطافر الذي ينقل المرض، لذلك يصاب الذكور بالمرض في حين الاناث يحملن المرض ويبقين معافيات، غير مصابات بالمرض. يوجد هنالك نوعان من مرض الناعور: أ، وسببه نقص عامل التخثر 8 و ب، نقص في عامل التخثر 9 ان الناعور A شائع بشكل اكبر، بما يقارب 1: 5,000 من ولادات الابناء الذكور، في حين شيوع الناعور B هو 1: 30,000.. تجري تجارب لمحاولة ايجاد علاج شاف للمرض, بواسطة زرع (غرس) جينات معافاة، تؤدي الى انتاج تلقائي للعامل الناقص.

سؤال من أنثى سنة

في أمراض الدم

أنا عملت فحص ماقبل الزواج واتضح أن لدي نقص في الانزيم الفولي فماهو مرض نقص الانزيم الفولي ؟ هل يعاني...

نقص انزيم الفول هو ما يعرف بالتفول أو انيميا الفول , و يجب على المصاب به الامتناع عن تناول الفول بأي اشكاله , حيث ان تناوله يسبب انحلال كريات الدم الحمراء , يكون بسبب طفرة جينية مربوطة على الكروموسوم x , و قد ينتقل بالوراثة , لا يوجد علاج الا بالامتناع عن الفول و بعض الادوية , ننصحك بمراجعة طبيب أمراض دم أو طبيب باطني لاجراء المزيد من الفحوصات و التشخيص الازم
ذات صلة :
أسباب التصلب اللويحي أسباب رائحة الفم الكريهة أعراض الجلطة

144 طبيب

موجود حاليا للإجابة على سؤالك

bg-image

هل تعاني من اعراض الانفلونزا أو الحرارة أو التهاب الحلق؟ مهما كانت الاعراض التي تعاني منها، العديد من الأطباء المختصين متواجدون الآن لمساعدتك.

ابتداءً من

7.5 USD فقط

ابدأ الان