وافقت جمعية الغذاء والدواء الأمريكية على دواء جديد لعلاج مرض ضمور العضلات النخاعي (بالإنجليزية: Spinal Muscular Atrophy) خلال شهر مايو من هذا العام تحت الاسم العلمي أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك (بالانجليزية: Onasemnogene Abeparvovec).

يستخدم هذا الدواء للأطفال في عمر أقل من سنتين الذين تم تأكيد إصابتهم بمرض ضمور العضلات النخاعي من خلال الفحص الجيني.

يُعطى الدواء على شكل جرعة واحدة بالوريد على مدار ساعة واحدة. تبلغ تكلفة هذه الجرعة 2.125 مليون دولار، وبذلك يكون هذا الدواء هو الأغلى سعراً على الإطلاق.

يعتبر مرض ضمور العضلات النخاعي هو أحد الأمراض العصبية العضلية، يؤدي هذا المرض إلى فقدان الخلايا العصبية الحركية وهزل تدريجي في العضلات. تختلف أعراض الحالة من شخص لآخر، كما يختلف عمر تشخيص الإصابة بهذا المرض، فبعض الأطفال يشخصون عند الولادة أو قبلها، والبعض الآخر لا يتم تشخيصه حتى سن الرشد.

هل ترغب في التحدث إلى طبيب نصياً آو هاتفياً؟

ابدأ الآن

عادةً ما تتأثر عضلات الأطراف السفلية أولاً، تليها عضلات الأطراف العلوية، والعمود الفقري، والعنق، وقد تتأثر عضلات الرئة أيضاً في الحالات الأكثر شدة، وقد يؤدي هذا المرض في النهاية إلى الوفاة.

يحدث مرض ضمور العضلات النخاعي بسبب خلل في أحد الجينات المكونة للبروتين المسؤول عن وظيفة الخلايا العصبية الحركية، مما يؤدي إلى موت هذه الخلايا، وبالنتيجة حدوث ضعف تدريجي في العضلات.

يتم علاج مرض ضمور العضلات النخاعي حالياً باستخدام دواء نوسينيرسين (بالانجليزية: Nusinersen)، ويستفيد الأطفال الذين يخضعون لهذا العلاج في عدة نواحي؛ فتتناقص عندهم مشاكل التنفس، ومشاكل التغذية، والحاجة إلى دخول المستشفى كل فترة. كما ثبت أن الأطفال الأكبر سناً والبالغين يستفيدون من العلاج المستمر مع نوسينيرسين من خلال استعادة القدرة على المشي لمسافات أطول، وتحسين حركة الذراع، وإبطاء أو إيقاف تطور المرض. يُعطى دواء نوسينيرسين كل 4 شهور بالوريد، وتبلغ سعر الجرعة 750000 دولار خلال السنة الأولى من العلاج، ثم ينخفض سعره ليبلغ 350000 دولار لكل جرعة بعد السنة الأولى. ويتوفر دواء نوسينيرسين في العديد من الدول العربية.

تأتيني الام في لوح الكتف الايمن و تنتقل الى الكتف الايسر ثم في بعض الاحيان تأتيني الم تحت الابطين ثم في اليد اليمنى او اليسرى. على العموم كل مرة ينتقل الالم الى منطقة اخرى من المناطق التي ذكرتها. فما سبب هذا هل هو من الروماتيزم ام من العظلات ؟ في شهر شتنبر عملت اسعة سينية للصدق وطلعت سليمة.

أما دواء أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك الجديد، فيقوم على إيصال نسخة من الجين المفقود من جسم المريض إلى الخلايا العصبية الحركية، وبذلك يتم تكوين البروتين المفقود في الخلايا العصبية الحركية للطفل، مما يحسن حركة العضلات عنده، ويساعد في بقاء الطفل المصاب على قيد الحياة.

تتضمن الأعراض الجانبية لدواء أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك ارتفاع إنزيمات الكبد والتقيؤ، لذلك يجب مراقبة وظائف الكبد بشكل دوري لمدة 3 شهور على الأقل بعد تلقي العلاج.

قدمت الشركة المصنعة للدواء تسهيلات على شركات التأمين في الدول المتطورة، بحيث تستطيع شركة التأمين دفع 425000 سنوياً لمدة 5 سنوات من أجل تسديد قيمة الدواء، كما أعطت الشركة المصنعة خصومات لشركات التأمين في حال لم ينجح الدواء في علاج المريض.

أما في الدول النامية، فقد يكون من الصعب تسديد هذه المبالغ، ولكن من المتوقع أن تقل تكلفة الدواء عندما تنتهي مدة براءة الاختراع الخاصّة بالشركة المصنعة للدواء.

وفي قطر، بدأت إحدى المستشفيات باستخدام علاج أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك، حيث تم إعطاء مريضين من هذا الدواء حتى الآن، ويُصرف الدواء مجاناً للأطفال القطريين، وبذلك تكون قطر هي ثاني دولة تستخدم هذا العلاج خارج أمريكا الشمالية.

يصيب هذا المرض طفل واحد من كل 3000 طفل في العالم، ويمكن الوقاية من هذا المرض وباقي الأمراض الوراثية من خلال عمل الفحوصات الوراثية اللازمة قبل الزواج، أو من خلال عمل التشخيص الوراثي قبل عملية زرع أطفال الأنابيب.

اقرأ أيضاً:

ضمور العضلات: أسبابه وعلاجه

أمراض الكتف

آلام  الظهر  والعمود  الفقري أكثر الأمراض انتشاراً